Testing the effectiveness of oral azacitidine in treating Myelodysplasia Syndromes

Recruting new patients

Select region:

Navigation:

    What is this study about?

    This is a medical research study about a disease of the blood and bone marrow, called low or intermediate-risk myelodysplastic syndrome. It involves a medicine known as oral azacitidine. In this study, some patients will receive the oral azacitidine plus supportive care (like medicines to control symptoms, blood transfusions, etc.), while others will get a placebo (a substance with no medical effect) plus supportive care. Researchers will look at how each patient is responding to better understand if the medicine is helping and if it’s safe.

    Learn more about this Trial

      I accept the Terms of Use and Privacy Policy*

       I consent to the Service Operator sending commercial information*

      I consent to the Service Operator using telecommunications terminal devices and automatic calling systems in marketing communications*

      Success

      Your form submitted successfully!

      Error

      Sorry! your form was not submitted properly, Please check the errors above.

      Locations

      Where does the clinical trial take place?

      Linz , Austria

      Vienna , Austria

      Salzburg , Austria

      Brno , Czechia

      Hradec Kralove , Czechia

      Praha 2 , Czechia

      Aarhus , Denmark

      Aalborg , Denmark

      Odense , Denmark

      Nice , France

      Pessac , France

      Tours , France

      Angers , France

      Lille , France

      Villejuif , France

      Paris , France

      Munich , Germany

      Duisburg , Germany

      Du00fcsseldorf , Germany

      Leipzig , Germany

      Dresden , Germany

      Hamburg , Germany

      Kempten , Germany

      Mutlangen , Germany

      Chaidari , Greece

      Thessaloniki , Greece

      Alexandroupolis , Greece

      Rome , Italy

      Milano , Italy

      Rozzano , Italy

      Firenze , Italy

      Padova , Italy

      Bologna , Italy

      Pavia , Italy

      Reggio Calabria , Italy

      Roma , Italy

      Wroclaw , Poland

      Olsztyn , Poland

      Katowice , Poland

      Barcelona , Spain

      L’Hospitalet de Llobregat , Spain

      Lund , Sweden

      Stockholm , Sweden

      Gothenburg , Sweden

      u00d6rebro , Sweden

      You can join this study in:

      Study Steps

      How Complex Will My Study Be and What Phases Will I Go Through?

      Pacjenci biorący udział w tym badaniu klinicznym będą stosować lek o nazwie Azacitidyna doustna (Oral Azacitidine). Lek ten będzie podawany w określonych dawkach w wyznaczonych dniach. Jeśli chciałbyś dowiedzieć się więcej szczegółów na temat harmonogramu dawkowania lub innych specyfikacji związanych z leczeniem, proszę daj mi znać, aby mogłem sprawdzić dokładniejsze informacje.


      Diseases Under Investigation

      What Conditions Qualify Me for This Study?

      Aby zakwalifikować się do badania, uczestnik musi mieć dokumentowaną diagnozę zespołów mielodysplastycznych (MDS) według klasyfikacji WHO z 2016 roku, która spełnia kryteria Międzynarodowego Systemu Oceny Prognozy Zrewidowanego (IPSS-R) dla choroby o niskim lub średnim ryzyku (wynik IPSS-R między 1.5 a 4.5) .


      Terms and conditions

      What Requirements I Have to Meet To Join This Study?

      When Am I Eligible to Join the Study?

      Kryteria włączenia do badania:

      1. Uczestnik musi mieć udokumentowaną diagnozę zespołu mielodysplastycznego (MDS) zgodnie z klasyfikacją WHO z 2016 roku, która spełnia klasyfikację zrewidowanego międzynarodowego systemu oceny rokowniczej (IPSS-R) choroby o niskim lub pośrednim ryzyku (wynik IPSS-R między 1,5 a 4,5).

      Wyjaśnienie:
      MDS (Myelodysplastic Syndromes – zespoły mielodysplastyczne): to grupa chorób szpiku kostnego, w których występuje uszkodzenie komórek tworzących krew, prowadzące do niedokrwistości i innych problemów związanych z niedoborem krwinek.
      Klasyfikacja WHO: klasyfikacja Światowej Organizacji Zdrowia dotycząca chorób nowotworowych, w tym MDS, która opisuje charakterystyki i podział choroby na podstawie cech morfologicznych, genetycznych i klinicznych.
      IPSS-R (International Prognostic Scoring System Revised – Zrewidowany Międzynarodowy System Oceny Prognostycznej): to system służący do określenia prognozy dla osób z MDS na podstawie różnych czynników, w tym wieku pacjenta, obecności cytogenetycznych zmian w szpiku kostnym oraz liczby i rodzajów niedoborów krwinek. Wynik IPSS-R klasyfikuje ryzyko progresji do ostrych białaczek i ogólnego przeżycia.

      2. Uczestnik musi mieć status wydolności według Współpracującej Wschodniej Grupy Onkologicznej (ECOG) na poziomie 0, 1 lub 2.

      Wyjaśnienie:
      Status wydolności ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group performance status): to skala stosowana do oceny funkcjonowania pacjentów z chorobami nowotworowymi. Wskaźnik ten ocenia zdolność pacjenta do samodzielnej opieki oraz stopień aktywności i zdolności do pracy. Skala ECOG mieści się w przedziale od 0 do 5, gdzie 0 oznacza pełną aktywność bez objawów choroby, a 5 oznacza śmierć.

      What Reasons Could Exclude Me from the Study?

      Kryteria wykluczenia:

      – Uczestnicy z wcześniejszymi nowotworami muszą mieć oczekiwaną medianę długości życia wynoszącą co najmniej 12 miesięcy w momencie włączenia oraz nie aktywne leczenie jakiegokolwiek rodzaju przez co najmniej 24 tygodnie przed randomizacją (w tym leczenie immunologiczne lub celowane).

      – Uczestnicy z małopłytkowym zespołem mielodysplastycznym (MDS) z cellularnością szpiku ≤ 10%.

      – Uczestnicy z zespołem mielodysplastycznym z nadmiarem blastów-2 (MDS-EB2).

      – Wcześniejsze leczenie azacytydyną (w dowolnej postaci), decytabiną lub innymi środkami hipometylującymi.

      Inne protokolowo określone kryteria włączenia/wykluczenia mają zastosowanie.

      Wyjaśnienia terminów medycznych:
      Mediana długości życia: Wartość dzieląca rozkład długości życia na dwie równe części, co osiąga się poprzez ustalenie, że długość życia połowy uczestników badania będzie dłuższa, a połowy krótsza od tej wartości.

      Cellularność szpiku: Procentowy udział komórek szpiku kostnego w stosunku do objętości tego szpiku. Niskie wartości mogą świadczyć o hipocelularności, czyli niedoborze komórek w szpiku.

      Zespół mielodysplastyczny z nadmiarem blastów: Stan, w którym w szpiku kostnym stwierdza się zwiększoną liczbę “blastów”, czyli niedojrzałych komórek krwiotwórczych.

      Środki hipometylujące: Leki używane w terapii pewnych nowotworów krwi, które działają poprzez zmianę ekspresji genów komórek nowotworowych, co przyczynia się do ich śmierci lub zatrzymania ich wzrostu.


      Investigational Medicinal Product

      What Products Are Being Used in This Study?

      In the clinical study, there are two drugs involved:

      1. Oral Azacitidine (Azacitidine): Oral Azacitidine, also known as ONUREG® and referenced in the study by another name, BMS-986345, is the active substance used in the experimental arm of the study. Azacitidine is a nucleoside metabolic inhibitor that is used in the treatment of myelodysplastic syndromes (MDS), which are a group of disorders caused by poorly formed or dysfunctional blood cells. It functions by incorporating into RNA and DNA, leading to the inhibition of DNA methylation and cytotoxicity, which can lead to the death of abnormal cells in the bone marrow and a decrease in the number of abnormal blood cells in the bloodstream and bone marrow.
      2. Placebo for Oral Azacitidine: The placebo used in the study does not contain an active substance and is designed to resemble the Oral Azacitidine medication in appearance. Placebos are used in clinical trials to assess the drug’s efficacy by comparing the effects of the active substance against an inactive substitute to determine if the drug has a significant therapeutic effect beyond that of the placebo.

      These drugs are being utilized in a randomized, double-blind clinical trial to assess their effectiveness and safety in treating participants with low- or intermediate-risk myelodysplastic syndrome (MDS).

      Have the Medicinal Substances Used in the Trial Been Previously Studied in Medicine?

      The clinical trial includes the following active substance:

      1. Oral Azacitidine (also known as BMS-986345, Oral-Aza, ONUREG®): This substance is known to medicine and the medical literature. It is an orally administered formulation of the hypomethylating agent azacitidine, a drug that’s used to treat myelodysplastic syndromes (MDS) and is FDA-approved for this purpose. Oral azacitidine has been studied in clinical trials and is available under the brand name ONUREG® for the treatment of adult patients with acute myeloid leukemia (AML) who achieved first complete remission (CR) or CR with incomplete blood count recovery following intensive induction chemotherapy and are not able to complete intensive curative therapy.

      No other active substances were listed in this section of the document. There is also mention of a placebo which is used as a comparator in the trial and does not have any therapeutic effect.


      Study ID

      CT-EU-00041903

      Recruitment status

      Recruting new patients

      Start of the trial

      2 years ago

      Study phase

      Phase
      II

      Medicinal Product